محققان یک روش درمان ژنتیکی پیدا کردهاند که در آزمایشها ایمن، و با بدن ۴۶ بیمار سازگار بوده است. این روش توانست مقدار پروتئین تاو را به نصف کاهش دهد.
تاو پروتئین مضری است که مغز تولید میکند و به گمان محققان، عامل بروز آلزایمر است. سازوکار داروی معروف «لیکانمب» با نحوه این درمان تفاوت دارد و این دارو نوع دیگری از پروتئینهایی را که به مغز آسیب میرسانند، هدف قرار میدهد.
در مرحله ب۱ آزمایشهای بالینی، محققان نتوانستند ثابت کنند که این دارو، که با تزریق از طریق مجرای نخاعی وارد دستگاه عصبی شده بود، وضعیت بالینی یک بیمار مبتلا به آلزایمر را بهبود میدهد. اما در این مرحله شاهد نشانههای زیستی بهبود بودند.
دکتر کاترین مامری، عصبشناس مشاور بیمارستان ملی عصبشناسی و جراحی مغز و اعصاب و سرپرست این آزمایش، گفت: «این نتایج، گامی بزرگ رو به پیش در نمایش توانایی ما برای هدف قرار دادن تاو با داروی خاموشساز ژنها است تا در آینده روند پیشرفت بیماری آلزایمر و سایر بیماریهای ناشی از تجمع تاو را کند، و شاید حتی برعکس کنیم.»
این آزمایش برای نخستین بار در جهان، در مجموعه بیمارستانهای بنیاد اناچاس دانشگاه کالج لندن و یوسیال انجام شد و اولین بار است که از روش خاموشسازی ژنها در تحقیقات زوال عقل استفاده میشود.
این یافتهها نشان میدهد که محققان میتوانند با دارویی به نام بیآی آیبی۰۸۰ (مپترکس)، پیامهای دیانای را که سازنده پروتئین غیرعادی تاو در هر یاخته است، خاموش کنند و در میزان این پروتئین دست ببرند.
بر اساس نتایج مرحله ب۱ این آزمایشها، این دارو به حالتی سنجشپذیر و بازگشتپذیر، از تولید این پروتئین به فرمان این ژن، جلوگیری میکند.
این تحقیق نشان میدهد که به این ترتیب، تولید این پروتئین کاهش مییابد و روند این بیماری تغییر میکند.
برای مشخص شدن و قطعیت یافتن فایده بالینی این یافتهها، باید آزمایشهای بیشتر با شرکت گروههای بزرگتری از بیماران انجام شود.
اما این نتایج که در نشریه پزشکی نیچر (Nature Medicine) منتشر شد، نخستین نشانههای اثربخشی زیستی این روش است.
هماینک هیچگونه روش درمانی که تاو را هدف گرفته باشد، وجود ندارد.
در این آزمایشهای ایمنی مپترکس، اثر دارو بر بدن و میزان اثربخشی آن در هدف گرفتن این ژن بررسی شده است.
مرکز تحقیقات زوال عقل یوسیال از دستاندرکاران این آزمایش بود که در مرکز تحقیقات بالینی یوسیالاچ موسسه ملی تحقیقات سلامت و مراقبت (NIHR) در «کویین اسکوئر» انجام گرفت و مرکز تحقیقات زیستپزشکی یوسیالاچ موسسه ملی تحقیقات سلامت و مراقبت (انآیاچآر)، پشتیبان مالی آن بود.
به گزارش تلگراف، این آزمایش در بازه ۲۰۱۷ تا ۲۰۲۰ انجام گرفت و ۴۶ بیمار با میانگین سن ۶۶ سال در آن ثبتنام کردند.
در این آزمایش، اثر سه دوز این دارو را با دارونما مقایسه کردند و طبق این مطالعه، تحمل بیماران در برابر این دارو مطلوب بود؛ چنانکه همه آنان دوره درمان را به پایان رساندند و بیش از ۹۰ درصدشان در حال تکمیل دوره پسادرماناند.
بیماران در هر دو گروه درمان و دارونما، متحمل اثرات جانبی ملایم یا معتدلی شدند.
محققان همچنین طی این مطالعه، سطح دو شکل از پروتئین تاو را در دستگاه عصبی مرکزی (سیاناس) زیر نظر داشتند. میزان این پروتئین، شاخص معتبری برای تشخیص بیماری است.
به گزارش تلگراف، طبق یافتههای محققان، پس از ۲۴ هفته، میزان کل تجمع تاو و فسفر تاو دستگاه عصبی در دو گروه درمان که بالاترین دوز دارو را مصرف کردند، بیش از ۵۰ درصد کاهش یافت.
تارا اسپایرز-جونز، پروفسور بیماریهای زوال عصبی و قائممقام مرکز علوم اکتشاف مغز دانشگاه ادینبرو، گفت: «جالب این است که طبق یافتههای این مطالعه کوچک نیز، میزان تاو در مایع مغزی نخاعی پس از درمان، کاهش بسیار نویدبخشی داشت.»
«با اینکه راه درازی مانده است تا آزمایشهای گستردهتر انجام گیرد و مشخص شود که این دارو به مبتلایان به زوال عقل کمک میکند یا نه، این دادهها بسیار نویدبخش است.»
«این نوع درمان معطوف به تاو، قابلیت آن را دارد که پیشرفت بیماری آلزایمر را کندتر کند، یا حتی جای امیدواری است که موجب توقف آن شود.»
دکتر لیز کولتهارد، دانشیار عصبشناسی زوال عقل دانشگاه بریستول، گفت: «با توجه به اینکه این مرحله اول مطالعه است، تنها چیزی که بر اساس آن میتوان گفت، این است که این دارو آنقدر مطلوب بوده است که بتوان به سراغ آزمایشهای کامل رفت، چون بدون ایجاد اثرات جانبی خطرناک و مشهود، جلو تولید پروتئین مضر را میگیرد.»
«برای اینکه مشخص شود که این اثر واقعا به بیماران کمک میکند یا نه، آزمایشهای گستردهتری لازم است و این آزمایشها در دست انجام است.»
«بر خلاف داروی لیکانمب که اخیرا مجوز مصرف آن در ایالات متحده صادر شد و اینجا تحت بررسی نهاد تنظیم مقررات است، این درمان، پروتئین دیگری را هدف گرفته است.»
«یک ایراد بزرگ این درمان این است که دارو باید در مهرههای کمری تزریق شود؛ یعنی در کمر سوراخی ایجاد شود.»
منبع: ایندیپندنت